Gennaio 2018
Liu , Treister , Lang, Oaklander
La polineuropatia delle piccole fibre (SFPN) ha varie cause alla base, incluse le associazioni con condizioni autoimmuni sistemiche. Abbiamo proposto una nuova causa; malattie autoimmuni che colpiscono le piccole fibre come il guillain-barré e la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Non ci sono ancora studi di trattamento per questo SFPN apparentemente autoimmune (aaSFPN), ma l'immunoglobulina per via endovenosa (IVIg), di prima linea per Guillain-Barré e CIDP, è prescritta off-label per aaSFPN nonostante costi molto elevati. Questo progetto mirava a condurre la prima valutazione sistematica dell'efficacia di IVIg per aaSFPN.
metodi: Con l'approvazione dell'IRB, abbiamo estratto tutte le cartelle cliniche e elettroniche disponibili dei pazienti qualificati. Caratteristiche richieste: aver obiettivamente confermato SFPN, attribuzione autoimmune e altre cause potenziali escluse. L'IVIg doveva essere dosato a ⩾1 g / kg / 4 settimane per ⩾3 mesi. Abbiamo scelto due esiti primari - i cambiamenti nelle relazioni di test di funzionalità autonomica composita (AFT) di SFPN e nelle valutazioni della gravità del dolore - per acquisire risultati obiettivi e prioritari per il paziente.
risultati: Tra tutti i 55 pazienti eleggibili, l'SFPN è stata confermata da 3/3 biopsie nervose, il 62% delle biopsie cutanee e l'89% di AFT composito. La prova dell'autoimmunità includeva il 27% dei pazienti con disordini autoimmuni sistemici, il 20% aveva malattie autoimmuni specifiche dell'organo e l'80% aveva marcatori anormali del sangue ⩾1 / 5 associati all'autoimmunità. Un totale del 73% aveva un'autoimmunità apparente limitata alle piccole fibre. La durata del trattamento con IVIg è stata in media di 28 ± 25 mesi. La proporzione di AFT interpretata come indice di SFPN è scesa dall'89% al basale al 55% (p ⩽ 0,001). Produzione di sudore normalizzata (p = 0.039) e gli altri quattro domini tendevano tutti verso il miglioramento. Tra i pazienti con dolore pre-trattamento ⩾3 / 10, la gravità media di 6,3 ± 1,7 è scesa a 5,2 ± 2,1 (p = 0,007). Complessivamente, il 74% dei pazienti si è valutato "migliorato" ei loro neurologi hanno definito il 77% come "responder IVIg"; Il 16% ha introdotto le remissioni sostenute dopo il ritiro di IVIg. Tutti gli eventi avversi erano attesi; la maggior parte erano reazioni tipiche all'infusione. Le due complicanze moderate (3,6%) erano trombosi venose che non richiedevano interruzione. L'unico evento grave (1,8%), anemia emolitica, rimesso dopo l'interruzione di IVIg.
Conclusione: Questi risultati forniscono la prova IV di classe IV, prova del mondo reale, che suggerisce che IVIg è sicuro ed efficace per i pazienti SFPN rigorosamente selezionati con apparente causalità autoimmune. Forniscono un razionale per gli studi prospettici, informano la progettazione dello studio e supportano indirettamente la scoperta di patologie autoimmuni / infiammatorie delle piccole fibre.