• Nicole

La vixotrigina soddisfa l'endpoint primario di fase 2 nella neuropatia delle piccole fibre

Aggiornamento: 7 feb

Grazie ad Elena P. per la segnalazione.


La vixotrigina soddisfa l'endpoint primario di fase 2 nella neuropatia delle piccole fibre

(Endopoint: la domanda principale dei trial clinici .Si può pensare all'endpoint primario di un trial come l'obiettivo finale specifico di un trattamento farmacologico - insomma, quello che ci auguriamo un farmaco faccia.)


Entrambi i gruppi di dosaggio da 200 mg e 350 mg hanno mostrato differenze numericamente vantaggiose rispetto al placebo in termini di endpoint secondari come il punteggio medio del dolore giornaliero e una riduzione del 30% dell'ADP


(Endpoint secondari: sono misure dell'efficacia e sicurezza del farmaco che non possono sostituire il mancato raggiungimento dell'obiettivo primario, oggetto dell'ipotesi.)

I risultati positivi recentemente annunciati dello studio di fase 2 CONVEY (NCT03339336) hanno mostrato che il trattamento con 200 mg di vixotrigina (precedentemente noto come BIIB074; Biogen) due volte al giorno ha raggiunto il suo endpoint primario nella riduzione del punteggio medio del dolore giornaliero (ADP) per i pazienti con neuropatia delle piccole fibre (SFN in inglese – NPF in italiano).1

La vixotrigina, un bloccante dei canali del sodio voltaggio-dipendente, dipendente dal voltaggio e dipendente dall'uso, somministrato per via orale, non oppioide sperimentale, ad azione periferica e centrale, è stata valutata in termini di efficacia e sicurezza in 265 pazienti con NPF confermata idiopatica o associata a diabete mellito. Alla fine del periodo di 12 settimane, il gruppo di trattamento del braccio di 200 mg ha mostrato riduzioni statisticamente significative del punteggio medio di ADP rispetto al placebo (P = .0501). La società ha osservato che la totalità dei dati del programma aiuterà a definire le potenziali dosi per lo studio nei futuri studi clinici di fase 3.

"Siamo incoraggiati dai risultati complessivi dello studio CONVEY, soprattutto data la significativa necessità medica non soddisfatta di agenti aggiuntivi per il trattamento della neuropatia dolorosa cronica", ha affermato Katherine Dawson, MD, vicepresidente senior e capo dell'Unità di sviluppo terapeutico, Biogen, in una dichiarazione.1 "Siamo grati a tutti i partecipanti, i ricercatori e il personale dello studio che hanno contribuito a questo studio e ci hanno permesso di valutare la vixotrigina come opzione di trattamento non oppioide per le persone che vivono con dolore neuropatico cronico dovuto alla neuropatia delle piccole fibre".

Oltre alle riduzioni dell'ADP, il gruppo della dose di 200 mg ha anche dimostrato un miglioramento statisticamente significativo rispetto al placebo del punteggio medio del peggior dolore giornaliero alla settimana 12 (P = .0455). Sebbene non abbiano raggiunto la significatività statistica, questo gruppo ha anche mostrato vantaggi numerici rispetto al placebo su endpoint secondari come la percentuale di pazienti con un miglioramento di 2 punti o maggiore nel punteggio medio giornaliero del dolore e la percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 30% in ADP alla settimana 12.

I ricercatori hanno anche valutato l'efficacia e la sicurezza di vixotrigina da 350 mg due volte al giorno e hanno scoperto che sebbene non raggiungesse l'endpoint primario, soddisfaceva la significatività statistica del numero di pazienti che hanno riferito di essere "molto migliorati" su Patient Global Impression of Change (PGIC) alla settimana 12 (P = .0580). Simile al braccio di trattamento da 200 mg, il gruppo trattato con la dose da 350 mg ha mostrato miglioramenti numerici sugli endpoint secondari ma non ha raggiunto la significatività statistica.

La vitoxtrigina è stata generalmente ben tollerata in entrambi i gruppi di dosaggio, con un profilo di sicurezza coerente con quanto osservato in precedenza. Gli eventi avversi comuni (AE), verificatisi in almeno il 2,5% dei pazienti, sono stati capogiri, cefalea, vertigini e nausea. La maggior parte di questi erano di gravità lieve o moderata. In totale, il 5,3% dei partecipanti ha interrotto la parte in aperto dello studio a causa di eventi avversi.

Rimane un significativo bisogno insoddisfatto di trattamenti non oppioidi per i pazienti con dolore neuropatico cronico. Più di recente, la FDA ha approvato l'esclusivo sistema Senza di stimolazione a 10 kHz di Nevro per il trattamento di pazienti con dolore cronico associato a neuropatia diabetica dolorosa (PDN), diventando l'unico sistema di stimolazione del midollo spinale approvato dalla FDA con un'indicazione specifica per il trattamento della PDN.2


Fonte articolo: https://www.neurologylive.com/view/vixotrigine-meets-primary-end-point-small-fiber-neuropathy


Referenze:

  1. Biogen annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2 CONVEY sulla neuropatia delle piccole fibre. Comunicato stampa. Biogen. 16 settembre 2021. Accesso effettuato il 20 settembre 2021 https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/16/2298324/0/en/Biogen-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-2-CONVEY-Study-in-Small-Fiber-Neuropathy.html

  2. Nevro announces FDA approval of its 10 kHz high frequency spinal cord stimulation therapy for treatment of chronic pain associated with painful diabetic neuropathy. News release. July 19, 2021. Accessed September 20, 2021https://www.prnewswire.com/news-releases/nevro-announces-fda-approval-of-its-10-khz-high-frequency-spinal-cord-stimulation-therapy-for-treatment-of-chronic-pain-associated-with-painful-diabetic-neuropathy-pdn-301336018.html

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